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2. Dezember 2019
Réponse à la question parlementaire de nos député-e-s Josée Lorsché et Marc Hansen à Monsieur le Ministre de la Santé au sujet du dépistage néonatal.
Au Luxembourg, le programme de dépistage néonatal cible actuellement 5 maladies rares : la phénylcétonurie (1/ 13.500 nouveau-nés), l’hypothyroïdie congénitale (1/3.500), l’hyperplasie congénitale des surrénales (1/14.000), la déficience en MCAD (1/10.000) et la mucoviscidose (1/3.500).
La brochure d’information du Ministère de la Santé relative au programme de dépistage néonatal informe en l’occurrence qu’il est important que ces maladies soient prises en charge rapidement puisqu’elles peuvent avoir des conséquences sérieuses et retarder le développement physique et psychique de l’enfant.
Dans cette optique, la Wallonie a récemment complété le screening néonatal par le dépistage de l’amyotrophie spinale, une maladie dégénérative sévère qui survient lors d’une naissance sur 6.000 à 10.000. Généralement, les bébés atteints décèdent avant l’âge de deux ans faute de traitement disponible.
Depuis 2017, un médicament orphelin (Spinraza®) permettant de traiter les patients atteints d’amyotrophie spinale est enregistré auprès de l’agence européenne des médicaments. En 2018 la Belgique et les Pays-Bas ont conclu, via l’initiative BeneluxA, une coalition qui a pour objectif de rendre accessible aux patients des pays participants l’innovation pharmaceutique d’une façon durable et à un coût abordable. Une convention avec le producteur prévoit un remboursement intégral temporaire du Spinraza® jusqu’à la fin décembre 2020.
Pendant la durée de ce remboursement accordé aux patients, la firme collectera des données sur l’innocuité, l’efficacité et l’utilisation du médicament dans la pratique clinique et mènera également des recherches supplémentaires sur les différences d’effets dans les quatre sous-types de la maladie.
À cet égard, nous aimerions poser les questions suivantes à Monsieur le Ministre:
1.Combien de cas d’amyotrophie spinale et combien de décès y liés sont connus pour le Luxembourg au cours des dernières 10 années ?
2.Le Luxembourg profite-t-il des avantages de la convention négociée par la Belgique et les Pays-Bas avec le producteur du Spinraza® ? Combien de personnes sont actuellement traitées le cas échéant ? Dans la négative, quelles sont les raisons de la non-participation du Luxembourg à cette convention ?
3.Monsieur le Ministre envisage-t-il d’élargir le programme de dépistage néonatal à l’amyotrophie spinale ?
